日本ムコ多糖症患者家族の会

指定難病ならびに小児慢性特定疾病であるライソゾーム病31疾病のうち13疾病の患者家族の支援、治療法研究開発支援、社会への啓発、関係先へ請願などを行い、病気の克服を目指します。